Zakon o lijekovima bez roditelja za potporu rijetkim bolestima

Sadržaj

• Što je lijek siroče?
• Zašto su neki lijekovi "siroči"
• Poticaji za povećanje razvoja lijekova bez roditelja
• Američki ured za razvoj proizvoda bez roditelja
• Američki zakon o lijekovima bez roditelja iz 1983. godine
• Učinak Zakona o lijekovima bez roditelja u američkim farmaceutskim proizvodima
• Primjer lijekova dostupnih zbog Zakona o lijekovima bez roditelja
• Međunarodno istraživanje i razvoj lijekova bez roditelja
• Odbor za lijekove siroče
• Uredba o lijekovima bez roditelja

Što je lijek siroče, a što Zakon o lijekovima siročadima? Zašto je istraživanje i razvoj ovih lijekova važno i koje su prepreke?

Što je lijek siroče?

Lijek siroče je lijek (farmaceutski) koji je i dalje nerazvijen zbog nedostatka tvrtke koja bi lijek smatrala profitabilnim.Razlog zašto lijek nije isplativ često je taj što je relativno malo ljudi koji će kupiti lijek kad se odmjere protiv istraživanja i razvoja potrebnih za proizvodnju lijeka. Jednostavnim riječima, lijekovi bez roditelja su oni od kojih tvrtke ne očekuju da zarađuju puno, već usmjeravaju svoje napore na lijekove koji će donijeti novac.

Zašto su neki lijekovi "siroči"

Farmaceutske (lijekove) i biotehnološke tvrtke neprestano istražuju i razvijaju nove lijekove za liječenje medicinskih stanja, a novi lijekovi često se pojavljuju na tržištu. Ljudi koji pate od rijetkih bolesti ili poremećaja, s druge strane, ne vide istu pozornost lijekova za istraživanje svojih bolesti. To je zato što je njihov broj malen, pa je tako i potencijalno tržište za nove lijekove za liječenje ovih rijetkih bolesti (koji se obično nazivaju "lijekovima bez roditelja").

Rijetka bolest javlja se u manje od 200 000 osoba u Sjedinjenim Državama ili manje od 5 na 10 000 osoba u Europskoj uniji. Stoga su vladine regulatorne agencije u Sjedinjenim Državama i Europskoj uniji poduzele korake kako bi smanjile tu razliku u razvoju lijekova

Poticaji za povećanje razvoja lijekova bez roditelja

Prepoznavši da u SAD-u nisu razvijeni adekvatni lijekovi za rijetke poremećaje i da će tvrtke za proizvodnju lijekova zapravo pretrpjeti financijski gubitak u razvoju lijekova za rijetka stanja, američki Kongres donio je Zakon o lijekovima bez roditelja 1983.

Američki ured za razvoj proizvoda bez roditelja

Američka uprava za hranu i lijekove (FDA) odgovorna je za osiguranje sigurnosti i učinkovitosti lijekova na tržištu u Sjedinjenim Državama. FDA je osnovala Ured za razvoj proizvoda bez roditelja (OOPD) kako bi pomogla u razvoju lijekova bez roditelja (i drugih medicinskih proizvoda za rijetke poremećaje), uključujući nuđenje bespovratnih sredstava za istraživanje.

Lijekove bez roditelja, kao i druge lijekove, još uvijek je potrebno pronaći sigurnima i učinkovitima kroz istraživanja i klinička ispitivanja prije nego što ih FDA odobri za stavljanje u promet.

Američki zakon o lijekovima bez roditelja iz 1983. godine

Zakon o lijekovima bez roditelja nudi poticaje za poticanje tvrtki da razvijaju lijekove (i druge medicinske proizvode) za mala tržišta pojedinaca s rijetkim poremećajima (u SAD-u 47 posto rijetkih poremećaja pogađa manje od 25 000 ljudi). Ti poticaji uključuju:

• Savezni porezni odbitci za provedeno istraživanje (do 50 posto troškova) za razvoj lijeka bez roditelja.
• Zajamčeni sedmogodišnji monopol na prodaju lijekova za prvu tvrtku koja je dobila odobrenje FDA za određeni lijek. To se odnosi samo na odobrenu uporabu lijeka. FDA bi također mogla odobriti još jedan zahtjev za drugačiju upotrebu, a tvrtka bi također imala ekskluzivna marketinška prava za lijek za tu upotrebu.
• Odricanje od naknade za prijavu lijeka i godišnje naknade FDA za proizvode.

Prije donošenja Zakona o lijekovima bez roditelja, bilo je malo lijekova bez roditelja za liječenje rijetkih bolesti. Od Zakona, FDA je odobrila više od 200 lijekova bez roditelja FDA za stavljanje u promet u SAD-u

Učinak Zakona o lijekovima bez roditelja u američkim farmaceutskim proizvodima

Otkad je 1983. donesen Zakon o lijekovima bez roditelja, on je odgovoran za razvoj mnogih lijekova. Od 2012. godine, bilo je najmanje 378 lijekova koji su odobreni kroz ovaj postupak, a broj se i dalje penje.

Primjer lijekova dostupnih zbog Zakona o lijekovima bez roditelja

Među odobrene lijekove ubrajaju se oni poput:

• Adrenokortikotropni hormon (ACTH) za liječenje dječjih grčeva
• Tetrabenazin za liječenje horeje koja se javlja kod osoba s Huntingtonovom bolešću
• Enzimska terapija za one koji imaju poremećaj skladištenja glikogena, Pompeovu bolest

Međunarodno istraživanje i razvoj lijekova bez roditelja

Poput američkog Kongresa, i vlada Europske unije (EU) prepoznala je potrebu za povećanjem istraživanja i razvoja lijekova bez roditelja.

Odbor za lijekove siroče

Osnovana 1995. godine, Europska agencija za lijekove (EMEA) odgovorna je za osiguravanje sigurnosti i djelotvornosti lijekova na tržištu EU-a. Okuplja znanstvene resurse 25 država članica EU. 2000. godine osnovan je Odbor za lijekove siroče (COMP) koji nadzire razvoj lijekova bez roditelja u EU.

Uredba o lijekovima bez roditelja

Uredba o lijekovima bez roditelja, koju je donijelo Europsko vijeće, daje poticaje za razvoj lijekova bez roditelja (i ostalih medicinskih proizvoda za rijetke poremećaje) u EU, uključujući:

• Odricanje od naknada koje se odnose na postupak odobrenja za stavljanje u promet.
• Zajamčeni desetogodišnji monopol na prodaju lijekova za prvu tvrtku koja je dobila EMEA odobrenje za stavljanje lijeka u promet. To se odnosi samo na odobrenu uporabu lijeka.
• Odobrenje za stavljanje u promet Zajednice - centralizirani postupak odobrenja za stavljanje u promet koji se proteže na sve države članice EU.
• Pomoć u protokolu, što znači pružanje znanstvenih savjeta farmaceutskim tvrtkama o raznim testovima i kliničkim ispitivanjima potrebnim za lijek koji se razvija.

Uredba o lijekovima bez roditelja imala je isti blagotvoran učinak u EU kao Zakon o lijekovima bez roditelja u SAD-u, uvelike povećavajući razvoj i marketing lijekova bez roditelja za rijetke poremećaje.

Dno crta o Zakonu o lijekovima bez roditelja

U to vrijeme postoje brojne kontroverze oko Zakona o lijekovima bez roditelja, s potrebom liječenja rijetkih bolesti s jedne strane ljestvice, a s druge strane pitanja o održivosti. Srećom, ovi su postupci i u Sjedinjenim Državama i u Europi podigli svijest o mnogim rijetkim bolestima, koje kada se zbroje nisu sve tako rijetke.

• Udio
• Flip
• E-mail
• Tekst