Izbori za liječenje esencijalne trombocitemije

Sadržaj

• Mogućnosti liječenja

Esencijalna trombocitemija (ET) jedna je od skupine poremećaja krvi koja se naziva mijeloproliferativne novotvorine. Ostale vrste mijeloproliferativnih novotvorina uključuju primarnu mijelofibrozu i policitemiju veru.

Genetske mutacije u esencijalnoj trombocitemiji dovode do izuzetno visokog broja trombocita (trombocitoza). Mnogi su ljudi bez simptoma u vrijeme postavljanja dijagnoze i imat će normalan životni vijek. Komplikacije uključuju stvaranje ugrušaka (što dovodi do moždanog udara, srčanog udara, ugruška u plućima ili duboke venske tromboze), razvoj mijelofibroze ili transformacija u akutnu mijeloičnu leukemiju (AML). Jedna neobična komplikacija esencijalne trombocitemije je razvoj stečene von Willebrandove bolesti, poremećaja krvarenja.

Većina ljudi će u jednom trenutku trebati terapiju kako bi spriječila komplikacije. Međutim, uobičajeno očekivano trajanje života nije rijetkost.

Mogućnosti liječenja

Ako vam je dijagnosticirana esencijalna trombocitemija, prirodno je sljedeće pitanje: "koje su moje mogućnosti liječenja?" Postoji nekoliko mogućnosti o kojima bi vaš liječnik trebao razgovarati s vama. Liječenje koje vam preporučuje liječnik vjerojatno se temelji na nekoliko čimbenika: vašim simptomima, dobi i laboratorijskim vrijednostima. Većina ljudi proći će nekoliko godina bez potrebe za liječenjem, koje se obično započinje ako se razvije ugrušak.

1. Aspirin: Dnevni aspirin u malim dozama obično se koristi za liječenje ljudi s vazomotornim simptomima. Simptomi vazomotora uključuju glavobolju, vrtoglavicu, bol u prsima, peckanje ruku i stopala i vizualne promjene. Nerijetko se terapija aspirinom koristi uz druge tretmane. Terapija visokim dozama aspirina povezana je s povećanim rizikom od krvarenja i ne preporučuje se.
2. Hidroksiurea: Oralno kemoterapijsko sredstvo hidroksiurea smanjuje rizik od tromboze u esencijalnoj tromobcitozi smanjenjem broja trombocita. Hidroksiurea se započinje s malom dozom i eskalira dok se broj trombocita ne približi normi (100 000 - 400 000 stanica po mikrolitru). Hidroksiurea se općenito dobro podnosi bez značajnih nuspojava. Nuspojave uključuju hiperpigmentaciju (potamnjenje) kože, promjene noktiju (obično tamne linije ispod nokta), osip na koži i čireve na usnoj šupljini. Hidroksiurea također smanjuje broj bijelih krvnih stanica (posebno neutrofila) i hemoglobina što zahtijeva pomno praćenje kompletne krvne slike (CBC).
3. Anagrelid: Anagrelide je oralni lijek koji smanjuje broj trombocita inhibirajući proizvodnju trombocita u koštanoj srži. Tipično se koristi kada hidroksiurea nije učinkovita. Slično hidroksiurei, anagrelid se započinje u malim dozama i povećava se do željenog učinka. Nuspojave uključuju glavobolju, lupanje srca (ubrzan rad srca), zadržavanje tekućine i proljev. Te se nuspojave obično smiruju daljnjim liječenjem.
4. Alfa interferon: Alfa interferon može se koristiti za kontrolu broja trombocita kod esencijalne trombocitemije, policitemije vere i primarne mijelofibroze. Također može smanjiti veličinu slezene. Alfa interferon daje se supkutano (ispod kože) svakodnevno. Alfa interferon je također dostupan u dugotrajnom obliku koji se naziva pegilirani interferon i koji se može davati jednom tjedno. Terapija interferonom obično je rezervirana za trudnice ili osobe koje ne reagiraju na terapiju hidroksiureom.
5. Trombocitereza: Trombocitefereza je postupak kojim se trombociti uklanjaju iz cirkulacije. Krv se uklanja intravenskim (IV) kateterom i sakuplja u stroju gdje se trombociti odvajaju od ostalih dijelova krvi (bijele krvne stanice, crvene krvne stanice i plazma). Krv, minus trombociti, vraća se u tijelo putem infuzije fiziološkom otopinom ili plazmom. Trombocitereza rezervirana je za ljude s izuzetno velikim brojem trombocita, ozbiljnim stvaranjem ugrušaka (u plućima, mozgu) ili krvarenjem. Učinak trombocitereze privremen je pa će trebati započeti drugi tretman za dugotrajnu kontrolu broja trombocita.

Svi gore opisani tretmani ne liječe esencijalnu trombocitemiju. Oni samo smanjuju broj trombocita čime smanjuju rizik od nastanka ugruška ili stečene von Willebrandove bolesti.U ovom trenutku ne postoji ljekovita terapija esencijalne trombocitemije. Srećom, unatoč nedostatku ljekovite terapije, većina ljudi s esencijalnom trombocitemijom može živjeti punim produktivnim životom.