Sadržaj
- Uvod u adrenoleukodistrofiju (ALD)
- Što je Lorenzovo ulje?
- Dječak koji je nadahnuo liječenje
- Dostupnost Lorenzovog ulja
Uvod u adrenoleukodistrofiju (ALD)
Adrenoleukodistrofija (ALD) genetska je bolest koja uzrokuje nakupljanje dugolančanih masnih kiselina koje uništavaju mijelin, zaštitni pokrov nad neuronima u mozgu. Bez ovih zaštitnih pokrivača mogu se pojaviti degenerativni simptomi poput sljepoće, gluhoće, napadaja, gubitka kontrole mišića i progresivne demencije.
Simptomi ALD-a uglavnom se javljaju u dobi između četiri i deset godina. Bolest brzo napreduje i obično je smrtonosna u roku od dvije do pet godina od pojave simptoma. Zbog načina na koji se ALD nasljeđuje, kroz X kromosom, najteži oblik bolesti pogađa samo dječake. Nadbubrežna žlijezda je također pogođena, poznata kao Addisonova bolest, u 90 posto slučajeva.
Što je Lorenzovo ulje?
Prema projektu Myelin, Lorenzovo ulje kombinacija je 4 do 1 kombinacije eruka kiseline i oleinske kiseline, ekstrahirane iz uljane repice, odnosno maslinovog ulja. Terapija uljem, ako je započeta rano kod asimptomatskih dječaka s ALD-om ili dječaka koji još nisu pokazali simptome, dokazano smanjuje količinu masnih kiselina dugog lanca kada se svakodnevno unosi, što može usporiti početak bolesti.
Međutim, studije nisu mogle pokazati da ulje zaustavlja napredovanje bolesti, a poznato je da ono ne popravlja ili popravlja oštećeni mijelin. Najbolji način liječenja koji je trenutno dostupan za ALD je transplantacija koštane srži, a još uvijek asimptomatska. Međutim, transplantacija koštane srži vrlo je rizična za mlade pacijente zbog rizika od infekcije i odbacivanja.
Dječak koji je nadahnuo liječenje
Tretman se naziva "Lorenzovo ulje" nakon što je Lorenzo Odone, dječak s ALD-om, čiji su roditelji, Michaela i Augusto, odbili prihvatiti da ne postoji liječenje za ALD i da će Lorenzo umrijeti nedugo nakon dijagnoze 1984. Intenzivnim istraživanjem i ustrajnošću , Lorenzovi roditelji pomogli su u razvoju ulja.
Nakon što je uzimao ulje svaki dan od njegovog razvoja, Lorenzo je na kraju nadživio predviđanja liječnika za više od 20 godina. Preminuo je dan nakon 30. rođendana od komplikacija upale pluća. Obiteljska priča slavno je prikazana u filmu iz 1992. godine, Lorenzovo ulje, u kojem glume Susan Sarandon i Nick Nolte.
Dostupnost Lorenzovog ulja
Lorenzovo ulje trenutno je dostupno samo pacijentima u Sjedinjenim Državama koji su uključeni u kliničko ispitivanje jer se još uvijek smatra eksperimentalnim lijekom. Američka uprava za hranu i lijekove (FDA) nije odobrila ulje za stavljanje na tržište. Ipak, neka osiguranja mogu pokriti troškove eksperimentalnog liječenja. Ulje zajednički proizvode britanska Croda International i SHS International. SHS International je svjetski distributer ulja.