Proboji makularne degeneracije

Sadržaj

• Vrste AMD-a
• Faze kliničkog ispitivanja
• Liječenje u nastajanju za vlažnu AMD
• Novi tretman za suhu AMD
• Riječ iz vrlo dobrog

Starosna degeneracija makule (AMD) najčešći je uzrok sljepoće u Sjedinjenim Državama. Stanje može biti prisutno u dva oblika, uključujući mokri AMD i suhi AMD. Trenutno nema lijeka za AMD i ne postoji liječenje za suhi oblik bolesti (osim preventivnih mjera).

Znanstvenici naporno rade na pronalaženju novih rješenja u obliku proboja makularne degeneracije, novih liječenja i novih istraživanja koja mogu pomoći ljudima s AMD-om da što dulje zadrže viziju.

Vrste AMD-a

Suhi AMD i mokri AMD imaju različite karakteristike.

Suhi AMD

Suha AMD je najčešći oblik bolesti; uključuje prisutnost vrlo malih žutih naslaga nazvanih drusen - koje liječnici mogu otkriti izvođenjem očnog pregleda.

Drusen je prisutan kao normalan dio starenja; ali u AMD-u te naslage počinju rasti (u veličini i / ili broju). Ovo povećanje druzena može započeti proces propadanja makule (ovalno žućkasto područje blizu središta mrežnice).

Makula je odgovorna za jasan, izravan vid). Retina je sloj stanica osjetljivih na svjetlost koje potiču živčane impulse koji se šalju u vidni živac, a zatim putuju u mozak gdje se stvaraju slike.

Kako suhi AMD napreduje, druzi počinju rasti i / ili povećavati broj, a središnji vid može se polako smanjivati ​​zbog pogoršanja makule.

Što očekivati ​​ako imate suhu makularnu degeneraciju

Mokri AMD

Suha AMD može preći u mokri oblik bolesti. Mokra AMD uključuje abnormalne krvne žile koje se počinju razvijati ispod mrežnice. Mokra AMD često vrlo brzo napreduje i može uzrokovati gubitak vida zbog edema ili krvarenja ovih nezrelih krvnih žila, što rezultira brzim oštećenjem makule.

Što znati o mokroj degeneraciji makule

Faze kliničkog ispitivanja

Da bismo razumjeli gdje se nalazi potencijalno novo liječenje ili lijek, s obzirom na vjerojatnost da će postati dostupni potrošaču, važno je razumjeti malo o medicinskim istraživanjima.

Novi lijek ili lijek moraju uspješno proći nekoliko faza kliničkih ispitivanja prije nego što se proizvod može prodati ili prodati javnosti. Postoji nekoliko faza medicinskih studija, koje uključuju:

• Faza I: Eksperimentalni tretman ili lijekovi testiraju se na ograničenom broju ljudi (obično između 20 do 80 sudionika studije). Ova je početna faza usmjerena na ispitivanje sigurnosti lijeka i utvrđivanje potencijalnih nuspojava.
• Faza II: Jednom kada se lijek ili tretman smatraju potencijalno sigurnima, ulaze u fazu II ispitivanja s ciljem nastavka promatranja njegove razine sigurnosti. Ova faza uključuje veću skupinu (obično između 100 do 300 sudionika studije).
• Faza III: Nakon što se utvrdi da je lijek relativno siguran i učinkovit, ponovno se testira (u ispitivanju faze III) gdje znanstvenici procjenjuju učinkovitost i sigurnost u usporedbi sa standardnim liječenjem. Ova faza uključuje mnogo veću skupinu (oko 1.000 do 3.000) sudionika studije. Kad lijek ili lijek prođu ovu fazu, ispunjavaju uvjete za ocjenu za odobrenje američke Uprave za hranu i lijekove (FDA).
• Faza IV: Nakon što novi tretman ili lijek dobije odobrenje FDA, još se jednom testira u ispitivanju faze IV, čiji je cilj procjena njegove dugoročne sigurnosti i učinkovitosti, kod onih koji uzimaju novi lijek ili im se daje novi tretman.

Koja je svrha kliničkih ispitivanja?

Liječenje u nastajanju za vlažnu AMD

Ako imate dobnu degeneraciju makule, možda ćete biti uzbuđeni kada saznate da na pomolu postoje neki vrlo obećavajući novi lijekovi i terapije.

Prema Američkoj akademiji za oftalmologiju, prije samo 20 godina, ako je osoba razvila vlažnu AMD, gubitak vida je bio neizbježan.Ali 2005. godine, novi revolucionarni tretman, nazvan anti-VEGF (uključujući lijekove poput Lucentis, Eylea i Avastin ), postala dostupna.

Ovi anti-VEGF lijekovi djeluju na zaustavljanje rasta krvnih žila, kontrolirajući istjecanje i usporavajući oštećenje makule. Prema riječima stručnjaka, tretman je vrlo učinkovit u očuvanju središnjeg vida za osobe s vlažnom AMD-om.

Što su lijekovi protiv VEGF-a?

Kratica VEGF - koja označava čimbenik vaskularnog endotelnog rasta - protein je važan za rast i razvoj novih krvnih žila. Kad se ubrizgaju u oko, lijekovi protiv VEGF pomažu zaustaviti rast novih, abnormalnih krvnih žila.

Možda je primarni nedostatak trenutnog liječenja vlažnog AMD-a činjenica da se injekcije (koje se daju izravno u očni dio) lijekova protiv VEGF moraju davati svaka četiri do šest tjedana.

Danas se nada za nove vrste anti-VEGF tretmana koje neće trebati primjenjivati ​​tako često kao trenutni režim od četiri do šest tjedana. Neki stručnjaci kažu da bi nekoliko lijekova koji se danas razvijaju moglo čak i izliječiti bolest.

Kako se liječi starosna degeneracija makule

Genska terapija mrežnice

Jedan od obećavajućih novih tretmana, za vlažni AMD, uključuje gensku terapiju mrežnice, kao alternativu mjesečnim injekcijama u oči. Cilj genske terapije je zaposliti tijelo da stvori vlastiti anti-VEGF umetanjem bezopasnog virusa (nazvanog adeno-povezani virus / AAV) koji nosi anti-VEGF gen u DNK osobe.

Točnije, genska terapija RGX-314 zahtijeva samo jednu injekciju, ali mora se provesti kirurškim postupkom. Ovaj se tretman trenutno sprema za ulazak u fazu II kliničkih ispitivanja.

Studije na RGX-314

Sad kad je FDA odobrila gensku terapiju mrežnice za druga stanja oka mrežnice (osim AMD-a), ova vrsta liječenja izgleda vrlo obećavajuće za ljude s AMD-om. RGX-314 mogao bi potencijalno djelovati na blokiranje VEGF-a godinama nakon primjene; to bi pak pomoglo inhibirati razvoj simptoma vlažne AMD, naime nezrele krvne žile koje propuštaju krv u mrežnicu.

U kliničkom ispitivanju faze I / II u kojem su sudjelovale 42 osobe, to je učinilo 9 od 12 sudionika studije ne zahtijevaju daljnje injekcije protiv VEGF šest mjeseci nakon jedne injekcije RGX-314. Uz to, tijekom studije nisu uočene nuspojave.

ADVM-022

Druga potencijalno učinkovita vrsta genske terapije može se primijeniti u ambulantnim uvjetima (kao što je liječnička ordinacija). Ta se terapija naziva ADVM-022, a također prelazi u fazu II kliničkih ispitivanja. Procjenjuje se da bi obje ove terapije (ADVM-022, kao i RGX-314) mogle biti dostupne ljudima s mokrim AMD-om već za tri godine (približno 2023).

Sustav isporuke luka

Sustav lučke isporuke (PDS) vrlo je mali (manji od zrna riže) uređaj koji može pohraniti anti-VEGF lijekove. PDS se ugrađuje u oko tijekom kirurškog postupka; djeluje tako da osigurava kontinuirano oslobađanje anti-VEFG lijekova u oko.

Sustav isporuke luka mogao bi omogućiti osobama s vlažnim AMD-om da uopće izbjegavaju injekcije oka. Postupak omogućuje osobama s vlažnim AMD-om do dvije godine bez potrebe za liječenjem.

Punjenje lijekova može se obaviti posjetom liječnika. No, postupak punjenja lijeka malo je složeniji od injekcija protiv VEGF-a koje su trenutno standardni tretman za vlažni AMD.

Ovaj je inovativni tretman sada u trećoj fazi kliničkih ispitivanja i mogao bi biti dostupan potrošačima u sljedeće tri godine (oko 2023. godine).

Ispitivanje sustava isporuke luke Lucentis (Ranibizumab)

Randomizirano kontrolirano kliničko ispitivanje faze II 2019. (koje se smatra zlatnom etiketom medicinskih studija), u izdanju Američke akademije za oftalmologiju, ocjenjivalo je sigurnost i učinkovitost sustava isporuke luka anti-VEGF lijekom Lucentis (ranibizumab) za mokro liječenje AMD-a. U

Studija je otkrila da se PDS dobro podnosi i da je kod osoba s AMD-om povezanom s dobi, PDS rezultirao odgovorom usporedivim s mjesečnim intravitrealnim (unutar stražnjeg dijela oka) injekcijama anti-VEGF (ranibizumab) tretmana.

"Utvrđeno je da se PDS dobro podnosi s potencijalom da smanji teret liječenja [opterećenje zdravstvene zaštite uzrokovano kroničnim stanjem] kod nAMD [dobne AMD], a da istovremeno održava vid", napisali su autori studije. Napomena, studija liječenja ranibizumabom PDS (od 2020.) napredovala je u ispitivanje faze III.

Kapi za oči

Kapi za oči protiv VEGF-a za vlažni AMD još je jedan novi način liječenja AMD-a koji je u početnoj fazi kliničkog ispitivanja, ali još uvijek nije korišten na ljudima. Tretman je testiran na životinjama.

Jednom kada se ljekovite kapi za oči smatraju dovoljno sigurnima za ljudsku upotrebu, započet će klinička ispitivanja.Može proći više od 10 godina (oko 2030. godine) dok anti-VEGF kapi za oči za mokri AMD ne budu dostupne za potrošačke potrebe.

Oralne tablete

Anti-VEGF tableta koja se uzima oralno (na usta) mogla bi biti dostupna javnosti u sljedećih pet godina (približno 2025). Oblik lijeka u obliku tablete omogućit će osobama s vlažnim AMD-om uklanjanje ili smanjenje učestalosti injekcija protiv VEGF-a.

Sada u fazi II faze kliničkih ispitivanja, programeri oralnih lijekova za vlažnu AMD pokušavaju riješiti probleme. Lijek trenutno ima mnogo nuspojava, poput mučnine, grčeva u nogama i promjena jetre.

Jednom kada se lijek može smatrati sigurnim i ako se opasne nuspojave uklone, može se razmotriti i za konzumaciju.

Duže trajne injekcije protiv VEGF-a

Nekoliko novih lijekova protiv VEGF-a čiji je cilj smanjenje učestalosti injekcija razvija industrija lijekova. Uključuju lijekove kao što su Abicipar i Sunitinab, za koje se procjenjuje da imaju otprilike tri do pet godina (2023. do 2025. godine) prije odobrenja za potrošačku upotrebu.

Još jedan novi lijek, Beovu, već je odobren za uporabu u američkim injekcijama. Beovuove injekcije mogu trajati čak tri mjeseca, a za inovativne lijekove se kaže da su učinkovitiji u isušivanju tekućine koja se nakupila u mrežnici zbog vlažnog AMD-a.

Kombinirani lijekovi lijekovima

Novi kombinirani lijekovi za AMD uključuju kombinaciju lijekova koji su već na tržištu za liječenje AMD. Cilj je višestrani pristup liječenju s ciljem povećanja koristi od lijekova i duljeg trajanja injekcija.

Jedna od takvih kombinacija je kap za oko za liječenje glaukoma, nazvana Cosopt (dorzolamid-timolol), koja se ispituje u kombinaciji s injekcijama protiv VEGF-a. Studije pokazuju da ova dva lijeka, kada se daju zajedno, mogu pomoći u smanjenju mrežnične tekućine bolje nego što samo injekcije protiv VEGF mogu postići same.

Terapija radijacijom

Smatra se da zračna terapija, slična vrsti liječenja koja se obično koristi za liječenje raka, pomaže usporiti rast abnormalnih krvnih žila uzrokovanih vlažnim AMD-om. Kaže se da zračna terapija djeluje na isti način kao u liječenju raka. To se postiže uništavanjem brzorastućih stanica.

No, dugoročna sigurnost ipak se mora procijeniti prije nego što se terapija zračenjem može smatrati glavnom opcijom liječenja AMD-a. Postoje dvije vrste radioterapije dostupne u Velikoj Britaniji i Švicarskoj, a uskoro će biti testirane u Sjedinjenim Državama. Očekuje se da će klinička ispitivanja započeti u roku od godinu dana (oko 2021.).

Novi tretman za suhu AMD

Većina slučajeva AMD-a uključuje tip AMD-a koji se sporo razvija, nazvan suhi AMD. Trenutno, od 2020. godine, nisu dostupne mogućnosti liječenja suhog AMD-a, ali neke obećavajuće nove terapije su u pripremi.

Terapije matičnim stanicama

Terapija matičnim stanicama danas dobiva zamah za sve vrste liječenja, uključujući mnoge oblike raka, kao i za suhu AMD. Cilj terapije matičnim stanicama za AMD je da će nove matične stanice moći nadomjestiti stanice mrežnice koje su oštećene ili uništene simptomima AMD-a.

Matične stanice se često uvode u tjelesnu cirkulaciju krvi, IV infuzijom. No, istraživači rade na tome kako presaditi matične stanice izravno u oči. Jedna strategija uključuje stavljanje matičnih stanica u tekuću suspenziju koja se može ubrizgati ispod mrežnice.

Iako je terapija matičnim stanicama za AMD proučavana samo u malim kliničkim ispitivanjima, stručnjaci kažu kako ovaj režim liječenja obećava, ali nedostatak je što bi matičnim stanicama moglo potrajati još 10 do 15 godina (oko 2030. ili 2035.) dokazati da je učinkovita i sigurna za potrošače.

Studija terapije matičnim stanicama za AMD

Mala studija, u kojoj su sudjelovali ljudi s vlažnom AMD, objavila je New England Journal of Medicine, utvrdio je da je korištenje vlastitih matičnih stanica osobe za nadomještanje oštećenih stanica mrežnice rezultiralo održavanjem vidne oštrine godinu dana nakon zahvata.

Autori studije napisali su: "Čini se da ovo ukazuje na to da je operacija pomogla zaustaviti napredovanje bolesti." Iako ova studija ne pokazuje da je terapija matičnim stanicama učinkovita za suhu AMD, mnogi su znanstvenici uvjereni da će nadolazeće studije na matičnim stanicama terapija suhog AMD-a bit će obećavajuća.

Injekcije za suhu AMD

Apl-2 je lijek koji se može injicirati intravitrealno (izravno u stražnji dio oka) kako bi usporio napredak suhog AMD-a, štiteći stanice mrežnice od uništavanja. Ovaj je tretman u fazi ispitivanja faze III i očekuje se da će biti dostupan za otprilike tri do pet godina (oko 2023. do 2025. godine).

Ostali potencijalni novi tretmani suhog AMD-a

Na horizontu postoji nekoliko drugih potencijalno učinkovitih novih načina liječenja suhih AMD-a, koji uključuju:

• Oracea: Oralni antibiotik s protuupalnim svojstvima, možda će biti dostupan ljudima u kasnoj fazi suhe AMD. Oracea je trenutno u fazama III ispitivanja i možda će biti dostupna već 2021. godine.
• Metformin: Utvrđeno je da lijek koji se obično daje ljudima koji imaju dijabetes smanjuje rizik od nastanka AMD-a. To je možda zbog protuupalnih svojstava metformina. Metformin je u fazi II ispitivanja od 2020.

Riječ iz vrlo dobrog

Vaš je oftalmolog (ili drugi pružatelj zdravstvene zaštite) stručnjak kada je u pitanju koja vrsta novog tretmana protiv AMD-a može odgovarati vama. Mnogo je čimbenika koje treba uzeti u obzir, poput vrste AMD-a, vaših simptoma, kao i razine progresije bolesti i još mnogo toga.

Uz to, ne postoji niti jedan jedini tretman koji nema nedostataka. Može se utvrditi da neki novi načini liječenja imaju vrlo malo nuspojava, ali kriteriji za odabir pacijenta (kriteriji koji se koriste za kvalificiranje kao sudionik studije) mogu biti vrlo strogi (kao što su kirurški implantabilne leće teleskopa). Ostali tretmani / lijekovi mogu imati nuspojave.

Na kraju, važno je ostati otvoren za nove mogućnosti dok radite sa svojim zdravstvenim timom kako biste otkrili najbolji novi AMD tretman za vas.