Sadržaj
Jedina kurativna terapija za primarnu mijelofibrozu (PMF) je transplantacija matičnih stanica, međutim, ova se terapija preporučuje samo pacijentima s visokim i srednjim rizikom. Čak i u ovoj skupini dob i druga zdravstvena stanja mogu značajno povećati rizike povezane s transplantacijom što je čini terapijom manje od idealne. Uz to, neće svi ljudi s PMF-om s visokim i srednjim rizikom imati odgovarajućeg davatelja transplantacije matičnih stanica (podudarni brat ili sestra ili nevezani donor). Preporučuje se da osobe s PMF-om s niskim rizikom dobivaju tretman usmjeren na smanjenje simptoma povezanih s bolešću.Možda je vaš liječnik savjetovao da transplantacija nije najbolja opcija za vas, ili se ne može pronaći odgovarajućeg davatelja ili niste tolerirali druge terapije u prvoj liniji za PMF. Naravno, vaše sljedeće pitanje može biti - koje su još mogućnosti liječenja dostupne? Srećom, postoje mnoga istraživanja koja pokušavaju pronaći dodatne mogućnosti liječenja. Ukratko ćemo pregledati neke od ovih lijekova.
Inhibitori JAK2
Ruxolitinib, inhibitor JAK2, prva je ciljana terapija identificirana za PMF. Mutacije u JAK2 genu povezane su s razvojem PMF-a.
Ruxolitinib je prikladna terapija za ljude s tim mutacijama koji ne mogu podvrgnuti transplantaciji matičnih stanica. Srećom, korisno je čak i kod ljudi bez mutacija JAK2. U tijeku su istraživanja koja žele razviti slične lijekove (drugi inhibitori JAK2) koji bi se mogli koristiti u liječenju PMF-a, kao i kombiniranje ruxolitiniba s drugim lijekovima.
Momelotinib je još jedan inhibitor JAK2 koji se proučava za liječenje PMF-a. Rane studije primijetile su da je 45 posto ljudi koji su primali momelotinib smanjilo veličinu slezene. Otprilike polovica ispitanih ljudi imala je poboljšanje anemije i više od 50 posto uspjelo je zaustaviti transfuzijsku terapiju. Može se razviti trombocitopenija (nizak broj trombocita) i može ograničiti učinkovitost. Momelotinib će se uspoređivati s ruksolitinibom u studijama faze 3 kako bi se utvrdila njegova uloga u liječenju PMF-a.
Imunomodulatorni lijekovi
Pomalidomid je imunomodulatorni lijek (lijekovi koji mijenjaju imunološki sustav). Povezan je s talidomidom i lenalidomidom. Općenito, ti se lijekovi daju s prednizonom (steroidnim lijekom).
Talidomid i lenalidomid već su proučavani kao mogućnosti liječenja kod PMF-a. Iako oboje pokazuju korist, njihova je upotreba često ograničena nuspojavama. Pomalidomid je razvijen kao manje toksična opcija. Neki pacijenti imaju poboljšanje anemije, ali nije primijećen učinak na veličinu slezene. S obzirom na ovu ograničenu korist, postoje tekuće studije koje se bave kombiniranjem polmalidomida s drugim sredstvima poput ruksolitiniba za liječenje PMF-a.
Epigenetski lijekovi
Epigenetski lijekovi su lijekovi koji utječu na ekspresiju određenih gena, a ne na njihovu fizičku promjenu. Jedna od klasa ovih lijekova su hipometilacijski agensi, koji bi uključivali azacitidin i decitabin. Ovi se lijekovi trenutno koriste za liječenje mijelodisplastičnog sindroma. Studije koje se bave ulogom azacitidina i decitabina u ranim su fazama. Ostali lijekovi su inhibitori histonske deacetliaze (HDAC) poput givinostata i panobinostata.
Everolimus
Everolimus je lijek klasificiran kao inhibitor mTOR kinaze i imunosupresiv. FDA (Uprava za hranu i lijekove) odobrila je za liječenje nekoliko karcinoma (karcinom dojke, bubrežnih stanica, neuroendokrini tumori, itd.) I za sprječavanje odbacivanja organa kod ljudi koji su primili transplantaciju organa (jetra ili bubreg). Everolimus se uzima oralno. Rane studije pokazuju da može smanjiti simptome, veličinu slezene, anemiju, broj trombocita i broj bijelih krvnih stanica.
Imetelstat
Imetelstat je proučavan u nekoliko karcinoma i mijelofibroze. U ranim studijama inducirao je remisiju (umrli znakovi i simptomi PMH) kod nekih ljudi s PMF-om srednjeg ili visokog rizika.
Ako ne odgovorite na liječenje prve linije, upis u kliničko ispitivanje može vam omogućiti pristup novim terapijama. Trenutno postoji više od 20 kliničkih ispitivanja koja procjenjuju mogućnosti liječenja oboljelih od mijelofibroze. O ovoj mogućnosti možete razgovarati sa svojim liječnikom.